距離2024年龍年春節(jié)還有一周的時(shí)候,，家住南寧市馬山縣的樊阿姨覺得雙眼逐漸看不清了,，并且視力急劇下降,，幾天時(shí)間就加重到眼前灰蒙蒙一片,，同時(shí)伴有頭痛,。樊阿姨和家人很緊張，趕緊來(lái)到廣西民族醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科三區(qū)就醫(yī),。
主管醫(yī)生張貴強(qiáng)副主任和梁捷鳳住院醫(yī)師立即對(duì)樊阿姨進(jìn)行檢查，發(fā)現(xiàn)她雙側(cè)瞳孔的對(duì)光反射都遲鈍了,，同時(shí)眼科醫(yī)生進(jìn)行會(huì)診檢測(cè)眼壓，排除了青光眼等眼科疾病,。
經(jīng)詢問病歷,，兩位主管醫(yī)生了解到樊阿姨以前患有視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病,，曾經(jīng)因?yàn)殡p下肢麻木、無(wú)力來(lái)就醫(yī)過(guò),，當(dāng)時(shí)查水通道蛋白（APQ4）抗體陽(yáng)性,，磁共振提示頸部脊髓內(nèi)有病變,。出院之后她沒有規(guī)律地服用激素等藥物,，最近甚至停了一段時(shí)間藥物,，由此,，兩位醫(yī)生馬上考慮到她是視神經(jīng)脊髓炎復(fù)發(fā)了,。
于是,，入院當(dāng)天就給樊阿姨用上了大劑量激素沖擊治療,，但是樊阿姨的病情沒有得到控制,，很快發(fā)展到雙眼連光感都沒有了,，她失明了,！
緊急時(shí)刻,，兩位主管醫(yī)生請(qǐng)示了科主任胡瑞婷主任醫(yī)師，胡瑞婷主任看過(guò)病人和病歷后,，認(rèn)為樊阿姨需要馬上使用一種新型生物制劑（薩特利珠單抗）來(lái)阻止病情發(fā)展，不然,，她以后可能就生活在“完全黑暗的世界”里了,。
經(jīng)過(guò)藥劑科呂聰副主任緊急調(diào)藥，病人得以注射薩特利珠單抗,，再配合激素沖擊以及營(yíng)養(yǎng)神經(jīng)治療后,，樊阿姨的視力有所恢復(fù)，從眼前毫無(wú)光感恢復(fù)到可模糊看到眼前物品的輪廓,。這對(duì)她來(lái)說(shuō),，就像照進(jìn)黑暗里的一束光，給了她和家人巨大的希望,，樊阿姨臉上重新恢復(fù)了笑容,。
使用第一針?biāo)_特利珠單抗藥物
年后，樊阿姨返院注射了第二針?biāo)_特利珠單抗,，目前已能將手機(jī)靠近眼前,，觀賞手機(jī)短視頻了。2月21日,，樊阿姨辦理了出院,，帶藥回家繼續(xù)服用以便進(jìn)一步康復(fù),。
使用第二針?biāo)_特利珠單抗藥物
那么，什么是視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病呢,？
胡瑞婷主任介紹到：神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。ㄓ⑽暮?jiǎn)稱NMOSD），是一種容易反復(fù)發(fā)作,、致殘性極高的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病,，以視神經(jīng)和脊髓的損害為主要特征，同時(shí)可能會(huì)累及到大腦,、小腦,、腦干等部位，從而出現(xiàn)相應(yīng)的癥狀,。
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病癥狀
作為我國(guó)首批被認(rèn)證的121種難治性罕見病之一,，延誤診治的情況時(shí)有發(fā)生，即使得到了治療,，病人也難逃后遺殘疾癥狀“摧殘”,。罹患視神經(jīng)脊髓炎的病人，通常會(huì)表現(xiàn)出視力下降,、視物模糊,、肢體麻木無(wú)力、二便失禁等癥狀,，嚴(yán)重可致失明,、癱瘓、感覺喪失,、二便失禁,、神經(jīng)疼痛及呼吸衰竭等。由于病因復(fù)雜,，復(fù)發(fā)率高,、致殘率高，那些不幸罹患視神經(jīng)脊髓炎的病人猶如掉進(jìn)黑暗的深淵,。
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的治療分為急性期治療,、預(yù)防復(fù)發(fā)治療、對(duì)癥治療和康復(fù)治療,，由于任何一次發(fā)病都可能帶來(lái)不可逆的損傷，從而導(dǎo)致殘疾程度不斷累積,，因此,，如何減少?gòu)?fù)發(fā)也成為該病治療的關(guān)鍵。
在我國(guó)NMOSD的治療領(lǐng)域,，臨床上往往應(yīng)用糖皮質(zhì)激素,、硫唑嘌呤,、嗎替麥考酚酯、他克莫司等免疫抑制劑預(yù)防疾病復(fù)發(fā),，但這些藥物長(zhǎng)期應(yīng)用可能導(dǎo)致嚴(yán)重骨質(zhì)疏松,，增加骨折風(fēng)險(xiǎn)，部分藥物治療過(guò)程中還可出現(xiàn)免疫抑制,、骨髓抑制和增加腫瘤發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)等嚴(yán)重不良反應(yīng),。
因此，在保障用藥安全性的前提下,，開發(fā)新藥以及更便捷的藥物,，能解決這類病人的普遍治療痛點(diǎn)，同時(shí)也節(jié)省住院,、手術(shù),、陪護(hù)、往返的時(shí)間和經(jīng)濟(jì)成本,。
薩特利珠單抗是一種人源化IgG2亞型重組抗白介素-6受體（IL-6R）單克隆抗體,，全球臨床研究證實(shí)了其顯著的療效和安全性，且其皮下注射的給藥途徑,，使用方法便捷,，更易被病人接收。目前已在我國(guó)獲批治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病,，2023年12月13日納入國(guó)家醫(yī)保目錄,，病人使用該藥可以進(jìn)行醫(yī)保報(bào)銷。在第0,，2,，4周各注射一針，之后每4周注射一針,；均為皮下注射,，患者維持用量可以居家使用。
薩特利珠單抗藥物
除此之外,，還有其他新藥用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病,，比如依奈利珠單抗等，都在逐漸推進(jìn)臨床使用,。
這類新藥納入醫(yī)保,，使罕見病的治療不止步于“有藥”，而是進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)了“有?！?。能夠?yàn)楦郚MOSD病人提供優(yōu)化的治療方案，有效降低了病人及家庭的治療負(fù)擔(dān)，降低了治療中斷,、因病致貧的可能性,，在提高療效、改善預(yù)后的同時(shí),，有助于減輕疾病對(duì)病人及家庭的影響,，是視神經(jīng)脊髓炎病人的“一束光”！(文：神內(nèi)三區(qū)梁捷鳳)
